BMT| 2024年EBMT年度工作报告:造血干细胞移植突破百万例、CAR-T 疗法超两万例 —— 细胞治疗领域里程碑事件

【编者荐语】近日，EBMT在BMT杂志公布2024年EBMT年度工作报告，作为细胞治疗领域里程碑事件，造血干细胞移植已经突破百万例、CAR-T 疗法也已经超两万例 。

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2024年，EBMT年度诊疗活动统计自1990年以来累计上报HCT病例突破百万例，成为细胞治疗领域的重大里程碑。本年度，来自53个国家688家医疗中心的43791名患者共完成47204例HCT手术，其中异基因HCT 21023例，自体HCT 26181例。与2023年相比，HCT整体开展量下降1.1%，自体HCT下降3.9%，而异基因HCT增长2.6%，创下历年年度开展量新高。CAR-T疗法覆盖6082名患者，较2023年增长24.5%；自2018年至今，CAR-T疗法累计应用量已突破20000例。异基因HCT主要适应症为髓系肿瘤占62%、淋巴系统恶性肿瘤约24%、非恶性疾病约17%。自体HCT主要适应症为浆细胞疾病占59%、淋巴瘤占22%、实体肿瘤约6%。非亲缘供体占比56%，较上年增长5%；HLA全相合同胞供体占25%、半相合供体占19%，二者占比保持稳定。脐带血应用量持续下降，降幅达6.2%。儿童HCT开展量小幅下降1.7%，其中异基因HCT下降1.9%，自体HCT下降1.1%。CAR-T疗法应用范围持续扩张，淋巴瘤仍是首要适应症占70%，其次为多发性骨髓瘤占18%、ALL占8%；自身免疫性疾病的CAR-T治疗病例增幅达67%。整体来看，移植与CAR-T疗法应用规模稳步增长，疫情导致的业务下滑已通过安全防控措施逐步缓解，体现了医疗体系的韧性及各国贡献度的差异化。自2025年起，EBMT统计调查将对成人与儿童诊疗活动分开上报，建立综合性数据库，用于监测行业发展趋势、指导临床实践、明确临床需求并评估医疗资源可及公平性。

引言

EBMT自1990年起每年开展HCT诊疗活动统计调查。过去35年间，该统计项目已积累超1038009例移植病例数据，成功突破百万例里程碑。

HCT是一项成熟的治疗技术，可用于治疗多种造血系统获得性或遗传性疾病，涵盖良性与恶性病变、免疫缺陷病及代谢性疾病。EBMT年度活动统计覆盖欧洲及周边国家HCT诊疗现状，已成为监测行业发展趋势、临床实践变革及HCT技术迭代的核心工具。该统计最初仅为单页表格形式，此格式一直沿用至2022年；2023年正式上线线上上报系统。伴随学科领域发展，统计调查也在持续优化升级，纳入移植与细胞治疗领域新兴发展趋势。修订内容涵盖儿童诊疗数据、供体类型与干细胞来源的精细化上报，同时新增非HCT类治疗项目统计，包括细胞治疗，以及近年新增的骨髓衰竭IST治疗。2024年，该统计首次纳入CAR-T与基因治疗的细分适应症数据；同时针对各类细胞治疗更新疾病分类与疾病状态条目，提升数据上报精细化程度，更精准反映疾病分布的发展趋势。自2025年起，统计将启用成人与儿童专用独立上报表单。系列优化举措使EBMT统计体系升级为完善、全面的平台，实时追踪欧洲地区HCT、细胞治疗及基因治疗领域的快速发展动态。

对1990年以来EBMT统计数据的分析显示，异基因与自体HCT的开展数量及移植率整体呈稳步上升趋势，仅在2020年新冠疫情期间出现短暂回落，并于2022年实现部分恢复。2023年异基因HCT增长基本回归常态，自体HCT增速则相对平缓。2024年统计数据显示，HCT总开展量与自体HCT数量小幅回落，而异基因HCT持续增长，CAR-T疗法应用量大幅攀升，2018年以来累计应用量突破20000例。上述趋势印证了细胞治疗领域的业态演进，百万例HCT里程碑与CAR-T疗法的大幅扩容成为行业标志性进展。

患者与方法

参与中心

自1990年起，EBMT持续维护年度统计参与中心名录，涵盖欧洲EBMT会员机构、非会员机构及合作非欧洲国家机构，名录每年更新以同步各中心诊疗活动状态。

2024年，研究共联络54个国家的742家医疗中心，最终有53个国家的688家中心完成数据上报，回收率达93%，其中14%为非EBMT会员机构。共计54家中心未提交数据，依据其往年上报量估算，涉及约2400例HCT手术。

参与中心按国家、城市及EBMT中心代码字母顺序列于补充附录，同时上报首诊及总HCT例数、首诊异基因与自体HCT例数，以及首诊自体、异基因和总CAR-T治疗例数。研究采用世界卫生组织区域划分标准界定欧洲与非欧洲国家。2024年共有12个非欧洲合作国家参与统计：阿尔及利亚、伊拉克、伊朗、约旦、黎巴嫩、尼日利亚、沙特阿拉伯、叙利亚、突尼斯、阿联酋、南非、新加坡。来自31家活跃移植中心的3268例首诊HCT数据纳入统计，占整体数据集的7.5%。

数据收集与验证

2024年延续2023年模式，各中心通过线上上报系统直接提交数据。本年度针对各类细胞治疗新增疾病分类与疾病状态条目，提升数据上报精细化程度，更精准反映各适应症疾病分布的发展趋势。AML分类进行修订，将首次完全缓解后复发AML与未达到缓解状态AML分开统计，而此前二者统一归为非首次完全缓解AML范畴。此外，MDS与MDS/MPN重叠综合征实行独立上报。NHL分类新增细分病种，包括FL、MCL及PMBCL。SLE首次作为独立自身免疫性疾病适应症单列统计。2024年新增细分适应症对应的患者数量均纳入统计。本年度统计首次纳入CAR-T疗法适应症的精细化数据，同时采用与HCT统一格式独立上报体外基因治疗适应症。

除上述更新外，年度活动统计整体架构与往年保持一致。统计按疾病类型、供体类型、干细胞来源分类上报年度内首次接受HCT的患者数据，后续二次移植病例及儿童诊疗活动数据同步汇总。

各中心同时上报符合ATMP资质的其他细胞治疗患者数据，不含CAR-T细胞治疗。此外，统计单独上报未经修饰的DLI病例数、适应症，以及获得性BMF患者接受IST治疗的例数。本次统计未纳入非造血组织来源干细胞相关诊疗数据。质量控制采用多套独立核验体系，包括中心提交数据后的即时输出校验，以及与部分国家登记库的数据交叉比对。

患者与细胞治疗病例统计口径

若无特殊说明，患者数量均指2024年首次接受移植的个体，移植例数则为全年完成的手术总数量。同理，CAR-T患者统计为2024年首次接受CAR-T治疗的人数，细胞治疗例数为全年CAR-T手术总量。

同胞供体定义包含HLA全相合同胞及双胞胎，不含HLA错配同胞。半相合移植指来源于存在至少一条单倍体完全错配的家族供体；其他家族供体指错配程度低于完整单倍体错配的亲缘供体。为便于数据收集与分析，少量其他家族供体数据合并归入半相合供体统计范畴。非亲缘供体移植包含匹配或错配非亲缘供体来源的HCT。干细胞来源分为BM、PBSC及CB。非首次移植指同一患者接受的多次移植操作，包含计划性及非计划性后续移植。

HCT与细胞治疗使用率

HCT及CAR-T疗法使用率定义为每千万居民对应的手术总例数，按各国分别计算，未对跨境就医患者及未纳入居民统计的难民群体做数据校正。欧洲各国2024年人口数据来源于欧盟统计局，非欧洲国家人口数据取自世界银行数据库。

数据分析

研究按国家、适应症、细胞治疗方式分类，统计异基因/自体HCT、CAR-T疗法的细胞治疗绝对病例数、手术例数及对应使用率。

髓系恶性肿瘤包含AML、MDS、MDS/MPN重叠综合征、MPN及CML。淋巴系统恶性肿瘤包含ALL、CLL、HL、DLBCL、FL、MCL、PMBCL、其他B细胞NHL、T细胞NHL及PCD，含多发性骨髓瘤及其他浆细胞疾病。非恶性疾病包含自身免疫性疾病、BMF、地中海贫血与镰状细胞病、原发性免疫缺陷病及先天性代谢缺陷病。此外统计实体肿瘤适应症及组织细胞增多症等其他罕见疾病。

2024年统计新增多项诊断分类及细胞治疗时疾病状态条目，细化各类适应症病例统计。

伦理审批与知情同意

本文遵循相关规范准则，所有图表均为原创绘制。本研究基于中心层面汇总数据，未纳入个体患者隐私信息，无需伦理委员会审批及患者知情同意流程。

结果

造血细胞移植（HCT）

2024年参与中心概况

688家上报中心中，449家同时开展异基因与自体移植；213家仅开展自体HCT；20家仅开展异基因HCT；6家无任何诊疗活动。688家上报中心里，452家仅收治成人患者开展移植；114家同时收治成人与儿童患者；另有122家为儿童专属移植中心。

2024年患者数量、HCT例数及发展趋势

2024年共上报43791名患者完成47204例HCT手术；2023年数据为43902名患者、47731例HCT手术。2024年移植病例中，异基因HCT21023例，占比44.5%；自体HCT26181例，占比55.5%。相较2023年，HCT整体开展量下降1.1%，异基因HCT增长2.6%，自体HCT下降3.9%。

HCT主要适应症

异基因HCT首要适应症为髓系恶性肿瘤，共计12391例，占比62%，涵盖AML、MDS、MDS/MPN、MPN及CML。自体HCT最常见适应症为淋巴系统恶性肿瘤，共计21623例，占比90.5%，包含PCD、NHL、HL、ALL、CLL。

2023–2024年异基因HCT变化趋势

2024年首次异基因HCT数量较2023年增长2.7%，增速低于2023年的7.8%。2023年的大幅增长源于新冠疫情后各适应症诊疗活动的全面复苏，2020至2022年疫情对欧洲及全球HCT诊疗业务造成严重冲击。

髓系恶性肿瘤

2024年AML仍是异基因HCT首位适应症，占全部手术量的42%，共计8286例，较2023年增长6.2%。近年各疾病分期AML的异基因HCT开展量持续攀升。2024年首次完全缓解AML为主要亚型，占AML相关异基因HCT的57.2%，共计4742例，较2023年增长5%。继发性AML占比18.5%，其中75%为MDS相关继发性AML，较2023年增长11.7%；25%为治疗相关性AML，较上年下降4.7%。2024年新增两类AML统计分类：首次完全缓解后复发AML占14.7%，未达到完全缓解AML占9.6%。MDS及MDS/MPN相关异基因HCT较2023年增长2.7%，其中MDS占78%，MDS/MPN重叠综合征占22%。MPN相关异基因HCT增长6.7%。近15年间各分期CML相关异基因HCT数量保持稳定，这一现状主要归因于酪氨酸激酶抑制剂的普及，移植适应症未出现明显调整。

淋巴系统恶性肿瘤

在淋巴系统恶性肿瘤中，ALL仍是异基因HCT首要适应症，占该类肿瘤相关移植的63%，占全部异基因HCT的15%。其中首次完全缓解ALL相关移植下降3.6%，非首次完全缓解ALL下降2.7%。2024年淋巴瘤相关异基因HCT增长4%。T细胞淋巴瘤增长7.1%；DLBCL数量基本持平，增幅1.4%。2024年新增NHL细分统计亚型，明确各类亚型占比分布。HL相关移植较2023年下降8.7%。2024年PCD相关移植显著减少，多发性骨髓瘤病例降幅44%；其他PCD降幅17%。CLL数量基本平稳，小幅增长0.6%。

实体肿瘤

实体肿瘤相关异基因HCT病例数极少，其中神经母细胞瘤相关移植2024年较2023年增长18%，其余实体肿瘤适应症新增病例数量有限。

非恶性疾病

重型再生障碍性贫血相关异基因HCT下降3.2%，非重型再生障碍性贫血类BMF相关移植增长10.1%。2024年大量患者因重型再生障碍性贫血接受异基因HCT，另有部分患者接受IST治疗。血红蛋白病领域，地中海贫血、镰状细胞病相关异基因HCT均实现增长。原发性免疫缺陷病、先天性代谢缺陷病相关移植病例数均出现下降。

2024年免疫抑制治疗应用情况

2024年多家中心上报BMF患者接受IST治疗的病例数，整体较2023年增长9%。IST主要用于再生障碍性贫血，应用量小幅增长；其他BMF的IST应用量明显下降。

2024年供体淋巴细胞输注应用情况

2024年大量患者接受未经修饰的DLI治疗。首要适应症为疾病复发，其次为植活增强与移植失败救治，还有部分为研究方案性应用，三类适应症病例数较2023年均有不同幅度增长。自纳入统计以来，DLI临床应用规模实现数十倍增长。

2023–2024年供体类型与干细胞来源变化

2024年异基因HCT按供体类型划分为HLA全相合同胞供体、半相合及其他亲缘错配供体、非亲缘供体，占比分别为25%、19%、56%。时间趋势显示，非亲缘供体移植持续稳步增长，半相合供体移植数量保持平稳，HLA全相合同胞供体移植常年维持固定规模。CB应用量延续近年下行趋势，2024年降幅6.2%。

2024年PBSC仍是异基因HCT最主要干细胞来源，占比85%，BM占14%，CB仅占1%。细分供体类型与干细胞来源后可见：半相合HCT的BM应用量下降、PBSC应用量小幅上升；非亲缘供体移植中PBSC用量增长、BM用量平稳、CB用量下降；HLA全相合同胞供体移植的BM与PBSC占比稳定，CB用量大幅缩减。

2023–2024年自体HCT变化趋势

与异基因HCT一致，自体HCT在新冠疫情期间诊疗量波动明显。2024年自体HCT整体小幅下降，淋巴系统恶性肿瘤、实体肿瘤、非恶性疾病相关移植均呈下行趋势，仅髓系恶性肿瘤相关移植逆势增长。该增长由首次完全缓解AML驱动，但此类移植在自体HCT中整体占比极低。

自体HCT首位适应症仍为淋巴系统恶性肿瘤，PCD占比过半。多发性骨髓瘤相关自体HCT数量基本平稳，其他PCD病例数有所减少。NHL相关自体HCT整体下降，DLBCL降幅明显；2024年独立统计多种淋巴瘤亚型病例数。T细胞淋巴瘤相关自体HCT实现增长，HL数量基本持平。实体肿瘤相关自体HCT常年保持稳定病种结构。非恶性疾病中，自身免疫性疾病相关自体HCT全面下滑，2024年首次将SLE纳入独立适应症统计。

2024年BM来源干细胞在自体HCT中的应用量大幅提升，但整体占比仍不足1%；多数BM来源自体HCT用于多发性骨髓瘤治疗。自体CB移植病例数极少，且均为二次移植手术。

2024年儿童移植诊疗情况

2024年18岁以下儿童HCT总病例数小幅下降，异基因HCT占比75%，自体HCT占比25%。

儿童专属移植中心数据显示，异基因HCT首要适应症为ALL与AML，非恶性疾病占比接近半数；非恶性疾病中以原发性免疫缺陷病、地中海贫血、重型再生障碍性贫血为主。儿童异基因HCT近六成来源于家族供体，半相合亲缘供体在家族供体中占比极高。BM与PBSC是儿童异基因HCT主要干细胞来源，CB应用几乎全部来自非亲缘供体。儿童自体HCT主要用于实体肿瘤，神经母细胞瘤为首要病种；干细胞来源以PBSC为主，几乎无自体CB应用。此外，部分儿童患者接受DLI与IST临床治疗。

2024年各国HCT诊疗使用率

以每千万人口移植率为标准化指标，可横向对比各国HCT诊疗承载能力。欧洲各国异基因、自体HCT标准化使用率差距悬殊，部分国家使用率位居前列，少数国家无相关移植业务开展。各国HCT开展例数与标准化使用率均存在明确中位数水平，地域差异特征显著。

HCT增长与诊疗资源公平可及性

自统计启动以来，除疫情特殊年份外，自体与异基因HCT整体规模持续扩张。疫情期间各国移植中心严格落实防控措施、优先保障重症患者救治，充分体现细胞治疗医疗体系的抗风险能力与适配弹性。

近十年各国对HCT行业增长的贡献度分化明显，部分国家移植率绝对增量领先，部分国家相对增长幅度位居前列。长期统计数据清晰印证，异基因与自体HCT在欧洲各国均保持持续增长态势。

2024年CAR-T疗法应用情况

CAR-T疗法临床应用实现跨越式增长，病例数较2018年增长20.2倍，2024年同比增幅24.5%，欧洲累计治疗病例突破20000例，已成为移植体系外重要的细胞治疗手段，临床渗透率仍在持续提升。CAR-T疗法以自体输注为主，异基因CAR-T应用病例极少。

自体CAR-T首要适应症为淋巴系统恶性肿瘤，NHL占比超七成且逐年增长。NHL细分亚型中DLBCL占比最高，FL、MCL次之，其余亚型占比极低。多发性骨髓瘤为CAR-T第二大适应症，2024年病例数增幅达50%；ALL位列第三，且以非首次完全缓解病例为主。髓系恶性肿瘤、实体肿瘤在CAR-T适应症中占比极低。自身免疫性疾病CAR-T治疗增速迅猛，增幅达67%，SLE、系统性硬化症、多发性硬化为主要病种，目前仍以临床试验应用为主。部分患者需接受二次及以上自体CAR-T输注治疗。

2024年异基因CAR-T病例数较2023年有所减少，适应症集中于ALL、AML、实体肿瘤等，少量患者接受多次异基因CAR-T治疗。儿童CAR-T治疗病例占总病例3.4%，仍以自体CAR-T为主要方式。

CAR-T疗法诊疗使用率

2024年多国多家中心开展CAR-T诊疗，包含首次治疗与二次后续治疗。多数中心同时开展自体与异基因CAR-T，仅少数中心单一开展某一类疗法。

自体CAR-T患者高度集中于欧洲五个核心国家；异基因CAR-T开展国家分散、单中心病例数偏少。各国CAR-T治疗病例数、标准化使用率差异显著，以色列、瑞士、德国、法国、西班牙使用率位居欧洲前列。

CAR-T疗法增长与诊疗资源公平可及性

2018年以来固定参与统计的国家中，CAR-T移植率绝对增量与相对增幅均实现爆发式增长。目前已有30个国家开展并上报CAR-T诊疗业务，印证CAR-T与HCT同步快速发展，临床开展能力与医疗可及性持续拓宽。

2024年其他细胞治疗与基因治疗进展

2024年基因治疗病例数有限，主要用于非恶性疾病，涵盖先天性代谢缺陷病、原发性免疫缺陷病、地中海贫血、镰状细胞病，少量应用于实体肿瘤。

其他类别细胞治疗覆盖千余名患者，异基因应用占比更高。间充质基质细胞临床应用量居首位，以异基因来源为主，主要用于GVHD防治、植活增强及自身免疫性疾病。NK细胞、调节性T细胞临床应用均实现大幅增长；扩增CD34+细胞多用于移植失败救治，应用量近年显著提升。自体树突状细胞疗法仅少量用于实体肿瘤治疗。

讨论

EBMT自1990年启动年度诊疗统计，2024年HCT累计病例正式突破百万例行业里程碑。2024年HCT总手术量较疫情后复苏阶段略有回落，行业历史峰值出现在2019年；2020年疫情导致诊疗量断崖式下滑，后续数年持续波动、逐步复苏。2024年异基因HCT创下历史年度新高，增长核心驱动因素为AML诊疗需求上升，MDS、MPN相关移植同样保持增长。

2024年细分病种独立上报数据进一步明确各类髓系肿瘤移植占比结构。多发性骨髓瘤相关异基因HCT明显回落，而CML相关移植常年维持稳定，这一格局由靶向药物普及与临床适应症变迁共同决定。

异基因HCT供体选择格局持续迭代，临床逐步从HLA全相合同胞供体转向非亲缘供体与半相合供体。年轻非亲缘及半相合供体因预后优势更受临床青睐，HLA全相合同胞供体移植已进入平台稳定期；半相合供体在各类疾病中的应用占比持续提升。

2024年自体HCT整体规模小幅收缩，适应症进一步向多发性骨髓瘤集中，B细胞淋巴瘤相关移植量回落，核心原因是CAR-T疗法在淋巴瘤领域的临床替代应用。T细胞淋巴瘤相关自体HCT逆势增长，仅首次完全缓解AML成为自体HCT新增增长适应症。自身免疫性疾病自体HCT持续下滑，而对应病种的CAR-T治疗高速增长，形成临床治疗方式的迭代更替。

CAR-T疗法2024年延续高速扩张态势，欧洲累计病例超两万例，近六年增长超20倍。CAR-T核心应用场景集中于NHL，多发性骨髓瘤增速最快，ALL为第三大适应症，各病种亚型结构趋于稳定。

过去十年，即便遭遇新冠疫情冲击，全球HCT与CAR-T等细胞治疗整体仍保持扩容趋势。各国行业增速、增长贡献度差异明显，反映医疗体系承载能力与资源配置的地域区别。长期监测数据为评估细胞治疗医疗公平性、缩小跨国诊疗资源差距提供了基准依据。

展望未来，2025年起EBMT将推行成人与儿童诊疗数据分开上报，全覆盖HCT、CAR-T、其他细胞治疗、基因治疗、IST、DLI全品类诊疗项目。通过人群分层与全疗法覆盖的体系升级，EBMT统计数据库将全面反映欧洲细胞治疗行业发展动态与病种适应症分布，为趋势监测、临床实践指导、临床需求研判、医疗资源公平可及性评估提供权威数据支撑。